Essais de phase 3

Que sont les essais de phase 3?

La phase 3 est la phase finale des essais cliniques pour un nouveau médicament expérimental, entrepris si les essais de phase 2 montrent des preuves d’efficacité. La phase 3 recueille des données de contrôle randomisées sur une taille d’échantillon plus grande que dans la phase 2 et se concentre à la fois sur l’efficacité et la sécurité. En tant qu’essai contrôlé randomisé, certains participants de phase 3 recevront un placebo et non le médicament à l’étude.

Le Center for Drug Evaluation and Research, ou CDER, une division de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, supervise ces essais cliniques.

Comprendre les essais de phase 3

Les essais de phase 3 sont utilisés pour obtenir des informations supplémentaires sur l’efficacité et l’innocuité du nouveau médicament afin d’évaluer le bénéfice par rapport au risque du traitement et d’utiliser ces informations dans l’étiquetage du médicament, s’il est approuvé par la FDA. Ces essais sont des études à grande échelle qui impliquent la participation de plusieurs centaines à plusieurs milliers de patients sur plusieurs sites d’étude. La durée moyenne des essais de phase 3 varie d’un an à quatre ans, et seuls 25 à 30 pour cent des médicaments testés parviennent à cette étape finale des tests.

Les essais de phase 3 sont des essais contrôlés randomisés (ECR), ce qui signifie que les participants à l’essai sont assignés au hasard pour recevoir le médicament expérimental, ou un placebo, ou une autre thérapie qui est la norme actuelle. Les essais sont également en double aveugle, ce qui signifie que ni l’investigateur ni le participant ne savent ce que ce dernier a reçu.

Comme dans le cas des essais de phase 1 et de phase 2, le CDER peut imposer une suspension clinique des essais de phase 3 si une étude n’est pas sûre ou si la conception de l’essai ne parvient pas à atteindre ses objectifs. Les essais de phase 3 impliquent des milliers de participants pour découvrir des effets secondaires potentiels qui peuvent n’affecter qu’un petit nombre de personnes et qui peuvent donc avoir été manqués dans les essais de phase 2 plus petits.

Coûts de l’essai de phase 3

Les essais de phase 3 sont très coûteux et peuvent représenter jusqu’à 40% des dépenses de R&D d’une entreprise. Une étude réalisée en 2016 par Eastern Research Group, Inc., pour le ministère américain de la Santé et des Services sociaux, a révélé que le coût moyen d’une étude de phase 3 variait de 11,5 millions de dollars à 52,9 millions de dollars. Une étude de 2018 a estimé un coût médian de 19 millions de dollars pour les essais de phase 3. L’étude, menée par des chercheurs du John Hopkins Institute for Medicine, a révélé que les essais cliniques coûtaient en moyenne 41 117 $ par patient et 3 562 $ par visite de patient. Les chercheurs ont également écrit que les coûts de ces essais varient considérablement selon le médicament. »Ces données suggèrent que des essais à coût élevé ont lieu, mais généralement lorsque les effets du médicament sont faibles ou qu’un médicament connu offre déjà un bénéfice clinique. En revanche, des essais pivots pour de nouveaux médicaments présentant des bénéfices cliniques substantiels peuvent être menés à moindre coût » conclu.

Les entreprises engagées dans le développement de médicaments considèrent les coûts élevés associés aux essais de phase 3 comme une dépense nécessaire, car les chances d’obtenir l’approbation de commercialisation de la FDA pour un nouveau médicament augmentent considérablement après la réussite des essais de phase 3.

Prix ​​élevés des médicaments

Une étude réalisée en 2012 par le Manhattan Institute for Policy Research souligne que la hausse des dépenses des essais de phase 3 est le principal moteur de la montée en flèche des coûts de développement de nouveaux médicaments. L’étude note que les essais de phase 3 représentent 40% des dépenses totales de R&D d’une entreprise, ce qui comprend les dépenses de nombreux médicaments candidats qui ne dépassent pas les études de phase 1 ou de phase 2.

Un rapport de 2014 de Eastern Research Group, Inc., pour le ministère américain de la Santé et des Services sociaux, a cité une tendance croissante parmi les fabricants de médicaments à mener leurs essais et opérations de recherche dans des pays en dehors des États-Unis, étant donné que les essais coûtent dans des pays comme la Chine et l’Inde peut être nettement inférieure.

Processus d’approbation des médicaments

L’analyse statistique est un élément clé de l’évaluation des résultats d’un essai clinique pour déterminer si le traitement a été efficace ou si les résultats étaient aussi probables que le hasard. Malgré des tests approfondis, il peut être difficile de déterminer l’efficacité des médicaments. Bien que les essais cliniques puissent démontrer qu’un médicament fonctionne ou ne fonctionne pas, ils n’en indiquent pas nécessairement les raisons. Une autre lacune des essais cliniques est que les sujets testés peuvent être en meilleure santé que les patients qui utiliseraient réellement le traitement testé.

Une nouvelle demande de médicament (NDA) est la dernière étape formelle prise par un promoteur de médicament, qui consiste à demander à la FDA d’obtenir l’approbation requise pour commercialiser un nouveau médicament aux États-Unis Une NDA est un document complet avec 15 sections qui comprend des données et des analyses. sur les études animales et humaines, la pharmacologie, la toxicologie et le dosage du médicament, ainsi que le processus de fabrication. Une fois qu’un médicament atteint le stade NDA, la probabilité qu’il reçoive l’approbation de la FDA et soit commercialisé aux États-Unis dépasse 80%. Le dépôt d’une NDA n’entraîne généralement pas une augmentation substantielle du cours de l’action d’une société de parrainage publique, car la majeure partie de l’appréciation des actions est susceptible de s’être produite au fur et à mesure que le médicament expérimental progressait dans les phases successives des essais cliniques antérieurs.