La phase 1

Qu’est-ce que la phase 1?

La phase 1 est l’introduction initiale d’un médicament expérimental ou d’une thérapie chez l’homme. Cette phase est la première étape du processus de recherche clinique impliqué dans le test de médicaments nouveaux ou expérimentaux. Le Center for Drug Evaluation and Research (CDER), une division de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, supervise ces essais cliniques.

Comprendre la phase 1

Les études cliniques de phase 1 ou les essais cliniques sont axés sur l’aspect sécurité d’un nouveau médicament, plutôt que sur son efficacité dans le traitement d’une maladie. Les essais de phase 1 impliquent généralement 20 à 100 personnes, une combinaison de volontaires sains et de patients, ou des personnes atteintes de la maladie pour laquelle le médicament est destiné à guérir ou à fournir un traitement. Par exemple, si le nouveau médicament est destiné à traiter une forme de cancer, la recherche impliquera des patients atteints de ce type de cancer.

L’objectif principal des études de phase 1 est d’établir les effets secondaires du nouveau médicament, ainsi que son action métabolique et pharmacologique. Ceci est réalisé en administrant des doses croissantes du médicament expérimental aux participants à l’essai. Les chercheurs effectuent ensuite des recherches et des analyses détaillées sur divers aspects du médicament, y compris la réponse du corps à celui-ci, la méthode d’absorption, la façon dont il est métabolisé et excrété et les niveaux de dosage sûrs.

Dans une recherche publiée en 2016, le Eastern Research Group a estimé que les essais de phase 1 coûtaient entre 1,4 million de dollars et 6,6 millions de dollars. Le plus important déterminant des coûts était le domaine thérapeutique de l’ étude. Par exemple, la limite inférieure des estimations de plage de l’étude était pour la douleur et l’anesthésie, tandis que la limite supérieure de leurs estimations de plage était pour l’immunomodulation.

Phase 1 et processus d’essai clinique

L’essai ou étude clinique de phase 1 est la première phase du long et exténuant processus d’approbation des médicaments. Si l’objectif principal des études de phase 1 est d’établir le profil de sécurité du médicament expérimental, ces études permettent également de rassembler des informations vitales sur les effets et la chimie du médicament. Ces informations peuvent être utilisées pour faciliter la conception d’études de phase 2 bien contrôlées et scientifiquement valides, la prochaine étape du processus de développement de médicaments.

La preuve d’une efficacité précoce dans les essais de phase 1, bien qu’une relative rareté, serait un bonus et pourrait entraîner une appréciation significative du prixdes actions de la société développant le médicament. Dans la plupart des cas, cependant, l’effet d’un essai de phase 1 réussi sur phase 2, seuls 10% à 15% des candidats médicaments de phase 1 finissent par arriver sur le marché.

Les études de phase 1 peuvent être arrêtées par le CDER soit au début, soit même après le début des essais, pour des raisons de sécurité ou parce que le promoteur n’a pas divulgué certains risques du candidat médicament aux investigateurs.

Au cours de la phase 1, les chercheurs tentent d’apprendre à quel point le médicament est efficace dans des formats spécifiques et de déterminer les meilleurs dosages. Ces informations leur sont utiles dans la formulation des essais pour la phase 2.

La phase 2 du processus d’essai clinique se concentre sur l’efficacité du médicament. Des essais de phase 3 sont utilisés pour comparer le traitement du nouveau médicament au traitement actuellement établi du problème médical. La phase 4 se concentre sur le test des effets du médicament sur la population après son approbation par la FDA. Toutes les phases d’un essai clinique ne commencent qu’après la phase de recherche et développement (R&D) approfondie des entreprises pharmaceutiques, qui peut être longue et coûteuse.