Nouveau médicament
Qu’est-ce qu’un nouveau médicament?
Un nouveau médicament est un médicament ou une thérapie qui n’a pas été utilisé auparavant dans la pratique clinique pour traiter une maladie ou un état de santé. Un nouveau médicament est développé par une société pharmaceutique et doit subir divers essais cliniques pour tester son efficacité et son innocuité. Avant d’être commercialisé aux États-Unis, il doit d’abord obtenir l’approbation de la Food and Drug Administration (FDA).
Points clés à retenir
- Les nouveaux médicaments sont des composés innovants qui n’ont pas encore été mis sur le marché et utilisés pour traiter une maladie ou un état de santé.
- La FDA différencie un nouveau médicament d’un médicament si la communauté scientifique ne peut garantir son innocuité et son efficacité avec ce pour quoi il est prescrit.
- Le processus d’introduction d’un nouveau médicament sur le marché est coûteux et en plusieurs étapes, impliquant des approbations de la FDA, des recherches approfondies et des essais cliniques.
- La FDA a fait des efforts pour approuver plus de nouveaux médicaments au cours des dernières années, ce qui a grandement aidé certaines conditions de santé.
Comprendre un nouveau médicament
Un nouveau médicament peut être un nouveau composé innovant qui est classé comme une nouvelle entité moléculaire par la FDA, ou il peut être lié à un produit précédemment approuvé. Obtenir l’approbation de la FDA pour un médicament est un processus en plusieurs étapes qui prend des années et des millions de dollars.
La FDA définit un nouveau médicament comme différent d’un médicament lorsqu’il n’est pas accepté par la communauté scientifique comme étant «sûr et efficace pour une utilisation dans les conditions prescrites, recommandées ou suggérées dans l’étiquetage».
Comment un nouveau médicament est approuvé
Le processus de mise sur le marché d’un nouveau médicament comprend les étapes suivantes:
- Développement d’un nouveau composé médicamenteux
- Tests de toxicité sur les animaux, pour s’assurer que le composé est sans danger pour les humains
- Demande de nouveau médicament expérimental (IND)
- Essais cliniques ou études de phase 1, où l’accent est mis sur l’innocuité et les effets secondaires du médicament
- Essais cliniques de phase 2, où l’accent est mis sur l’efficacité du médicament proposé
- Essais cliniques de phase 3, qui sont de très grands essais en plusieurs étapes qui recueillent plus d’informations sur l’innocuité et l’efficacité du médicament
- New Drug Application (NDA) à la FDA, qui est un document complet contenant toutes les informations ci-dessus
- Examen NDA par la FDA
- Examen de l’étiquetage des médicaments et inspection des installations par la FDA
- Approbation (ou rejet) du médicament par la FDA
Le Centre pour l’évaluation et la recherche des médicaments (CDER) de la FDA est l’organisme spécifique au sein de la FDA qui est chargé d’examiner le processus de développement de nouveaux médicaments. Le CDER a une compréhension approfondie de la science utilisée pour créer de nouveaux produits, des processus de test, des procédures de fabrication et des maladies et conditions que l’on cherche à traiter par de nouveaux produits. Le CDER fournit les conseils scientifiques et réglementaires nécessaires pour mettre de nouveaux produits sur le marché.
Un nouveau candidat médicament peut échouer à n’importe quelle étape du processus. Les essais cliniques visent à établir sans équivoque que le médicament est sûr et efficace dans le traitement de l’indication ciblée. Cependant, des versions accélérées du processus d’approbation peuvent être utilisées dans certains cas, comme le développement d’un nouveau médicament prometteur qui peut traiter une maladie rare ou potentiellement mortelle.
La FDA a récemment fait des efforts pour augmenter son taux d’approbation de médicaments. Au 23 décembre 2020, la FDA avait approuvé 53 nouveaux médicaments pour l’année. L’agence a approuvé 48 nouveaux médicaments en 2019. En 2018, ce chiffre était de 59 et il était de 46 en 2017.6 Ces chiffres se comparent favorablement aux 22 nouveaux médicaments approuvés en 2016. De 2000 à 2010, une moyenne de 23 nouvelles entités moléculaires (NME) ont été approuvées par an, qui est passée à 35 en 2011, et de 2011 à 2018, une moyenne de 59 NME ont été approuvées par an.
Exemple du monde réel
Avec un coût moyen de 2,1 millions de dollars par patient, Zolgensma est lemédicamentleplus cher jamais approuvé par la FDA. Fabriqué par une société appartenant au géant pharmaceutique suisseNovartis, Zolgensma traite l’atrophie musculaire spinale (SMA), une maladie génétique qui détruit les muscles nerveux. Seul un autre médicament sur le marché, Spinraza, traite la même maladie.
La réunion de pré-investigation sur le nouveau médicament (IND), qui garantit que le développement futur et les essais précliniques seront acceptables pour la FDA pour Zolgensma a été menée en 2011. Le médicament a été placé sur une désignation accélérée réservée aux médicaments qui répondent un besoin médical non satisfait en 2013. Il a également obtenu ladésignation de crédits d’impôt pour les essais cliniques de maladies rares. Après desessais cliniques ont été réalisées et mises à jour dumédicament fini, le médicament a finalement été approuvé en 2019. Juin
Les prix élevés de Zolgensma reflètent ses coûts de recherche et développement (R&D) et son économie de marché. La SMA est une maladie rare et des essais cliniques ont été menés sur des individus sélectionnés. Étant donné que la maladie génétique traitée par Zolgensma est rare, le prix du médicament doit être tel qu’il soit suffisant pour financer la recherche future et les coûts opérationnels.