Phase 2

Qu’est-ce que la phase 2?

La phase 2 est la deuxième phase des essais cliniques ou des études pour un nouveau médicament expérimental. Les essais de cette phase se concentrent sur son efficacité. Le Center for Drug Evaluation and Research, ou CDER, une division de la Food and Drug Administration des États-Unis, supervise ces essais cliniques.

Les essais de phase 2 impliquent généralement des centaines de patients atteints de la maladie ou de l’affection que le candidat médicament cherche à traiter. L’objectif principal des essais de phase 2 est d’obtenir des données sur l’efficacité du médicament dans le traitement d’une maladie ou d’une indication, ce qui est généralement obtenu grâce à des essais contrôlés étroitement surveillés, tandis que la sécurité et les effets secondaires continuent également d’être étudiés.

Comprendre la phase 2

Les études de phase 2 visent également à établir la posologie la plus efficace pour le médicament et la méthode d’administration optimale. Les essais de phase 2 constituent généralement la plus grande pierre d’achoppement dans le développement d’un nouveau médicament.

Les essais de phase 2 sont généralement construits comme des études à double insu, randomisées et contrôlées par placebo. Cela signifie que certains des patients inscrits à l’étude recevront le candidat-médicament, tandis que d’autres recevront un placebo ou un médicament différent. L’attribution se fait sur une base aléatoire et ni le participant ni l’investigateur clinique ne sait si le participant recevra le médicament ou le placebo. Ce caractère aléatoire et cet anonymat sont rigoureusement appliqués pour éviter les biais dans les études.

Un article rédigé en 2016 par des chercheurs a estimé que les coûts de réalisation des essais de phase 2 allaient de 7 millions de dollars pour les maladies cardiovasculaires à 19,6 millions de dollars pour l’hématologie. Les trois principaux postes qui ont contribué au chiffre global étaient les coûts des procédures cliniques, les frais de personnel administratif et les coûts de surveillance du site.

Taux de réussite et impact sur les stocks des essais de phase 2

Les essais de phase 2 sont considérés comme réussis lorsque l’analyse des données des participants inscrits révèle que le médicament expérimental fonctionne dans le traitement de la maladie ou de l’indication. Les patients qui ont reçu le médicament expérimental devraient avoir de meilleurs résultats cliniques sur une base statistiquement significative que ceux qui ont reçu le placebo ou le médicament alternatif. Si les essais de phase 2 réussissent, le médicament passe aux études de phase 3.

Les études de phase 2 ne commencent que si les études de phase 1 ne révèlent pas une toxicité excessivement élevée ou d’autres risques de sécurité du médicament expérimental. Alors qu’environ 30% des médicaments dans les études de phase 1 ne progressent pas vers la phase 2 parce qu’ils ne sont pas suffisamment sûrs, les chances qu’un médicament passe des essais de phase 2 à la phase 3 sont encore plus faibles – environ les deux tiers ne font pas il.

En raison du taux de succès relativement faible au stade de la phase 2, la réaction du marché à un résultat réussi de la phase 2 est généralement récompensée par une appréciation significative du cours des actions pour l’entreprise qui développe le médicament. Le degré d’appréciation des actions dépend d’un certain nombre de facteurs, notamment l’environnement qui prévaut pour les actions en général et les actions de la santé en particulier, la maladie ou l’indication que le médicament vise à traiter, la force des résultats de la phase 2 et le mouvement des prix de l’action. avant la publication des résultats de la phase 2.

Exemple d’essais de phase 2

En décembre 2019, le cours de l’action de Protagonist Therapeutics a bondi de plus de 70% après l’annonce des résultats préliminaires fructueux des essais de phase 2 du PTG-300, un médicament utilisé pour traiter la surcharge en fer dans les troubles sanguins.3 Les essais ont été menés sur des patients atteints de bêta-thalassémie, une affection caractérisée par des taux élevés de fer dans le sang. Les investisseurs ont été excités par les résultats, car ils ont indiqué un marché potentiel pour le médicament et a suggéré la possibilité de trouver une dose appropriée nécessaire pour réguler les niveaux de fer.