Statut de médicament orphelin
Qu’est-ce que le statut de médicament orphelin?
Le statut de médicament orphelin donne aux entreprises qui recherchent des remèdes pour des maladies rares une fenêtre de sept ans de réduction d’impôts et le droit exclusif de développer un remède pour une maladie spécifique. Le statut de médicament orphelin peut être accordé pour de nouveaux médicaments, des médicaments déjà approuvés ou des médicaments déjà sur le marché. Cependant, si le médicament est déjà approuvé, le promoteur doit soumettre une hypothèse plausible sur la façon dont le médicament est cliniquement supérieur aux médicaments précédents ou aux médicaments non développés.
Points clés à retenir
- Le statut de médicament orphelin donne aux entreprises des droits exclusifs de commercialisation et de développement, ainsi que d’autres avantages pour récupérer les coûts de recherche et de développement de médicaments pour traiter les maladies rares.
- La loi sur les médicaments orphelins a été conçue pour encourager les entreprises à développer des médicaments pour les maladies rares.
- La FDA peut révoquer le statut de médicament orphelin.
- Les sociétés pharmaceutiques, cependant, préfèrent traiter des maladies et des affections moins coûteuses plutôt que des maladies rares et coûteuses.
Comprendre le statut de médicament orphelin
En 1982, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a reconnu le manque d’incitation pour les sociétés pharmaceutiques à développer des remèdes pour les maladies rares. De cette prise de conscience est née la loi sur les médicaments orphelins de 1983. Le plan visait à cibler les maladies touchant moins de 200 000 personnes aux États-Unis
L’Office of Orphan Products Development (OOPD) a encouragé les entreprises à exercer les droits prévus par la loi sur les médicaments orphelins de 1983. L’OOPD développe et octroie des subventions aux entreprises, biologistes, cliniciens et chercheurs qui souhaitent développer des produits et des médicaments pour traiter ces maladies rares.. La loi fait référence à ces groupes de personnes en tant que sponsors.
La loi sur les médicaments orphelins a été modifiée en 1985 et 1990 pour inclure des produits autres que des médicaments tels que les produits biologiques, les dispositifs médicaux et les aliments médicaux (principalement des aliments prénataux).
Considérations particulières
Il est bien connu que les sociétés pharmaceutiques sont d’abord des entreprises et ensuite des guérisseurs. Les sociétés pharmaceutiques dépensent chaque année des milliards de dollars pour la R&D. À titre d’exemple, Pfizer (PFE) a réalisé un chiffre d’affaires de 53,647 milliards en 2018. Les dépenses de R&D ont été d’environ 8 milliards pour l’année. Cela équivaut à 14,9% du chiffre d’affaires consacré exclusivement à la R&D.
Le développement de nouveaux médicaments est également une entreprise risquée si une entreprise ne parvient pas à obtenir un brevet. Il y a aussi une forte concurrence des contrefaçons et des génériques ou des médicaments similaires. De nombreuses entreprises vont là où il est relativement facile de gagner de l’argent.
Avantages et inconvénients du statut de médicament orphelin
En plus des droits exclusifs et des crédits d’impôt pour la recherche, la FDA apportera une assistance technique pour les demandes de médicaments orphelins, des réductions possibles de la période d’attente d’approbation et des réductions sur les frais d’enregistrement. Le statut offre également un crédit d’impôt de 50% sur le coût des essais cliniques.
Le statut de médicament orphelin n’est pas conçu pour que les promoteurs récupèrent tous les coûts de développement de médicaments, mais plutôt comme un mécanisme de réduction des coûts et de rationalisation de la réglementation. La FDA peut révoquer facilement les désignations de médicaments orphelins. Les raisons courantes incluent: des déclarations fausses ou des informations omises dans votre demande de désignation, ou si la FDA pense que la maladie ou la condition affectera plus de 200 000 personnes à l’avenir.
Le développement de médicaments pour traiter le grand nombre de maladies dans le monde est un secteur d’activité qui peut mener à de grandes fortunes. Cependant, dans les produits pharmaceutiques, les plus grandes fortunes sont souvent faites en développant des médicaments qui deviennent la norme pour guérir des maladies courantes. D’un point de vue commercial, avoir un grand marché permet à une entreprise de récupérer rapidement le coût de développement, réalisant ainsi le plus grand gain possible.