Demande de nouveau médicament (NDA)
Qu’est-ce qu’une demande de nouveau médicament (NDA)?
Une demande de nouveau médicament (NDA) est un document complet qui doit être soumis à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis afin de demander l’autorisation de commercialiser un nouveau médicament aux États-Unis.
Les médicaments pour lesquels des ADN sont soumis auront déjà subi plusieurs essais cliniques. En tant que tels, les médicaments qui atteignent la phase NDA ont généralement une forte probabilité d’obtenir l’approbation de la FDA.
Points clés à retenir
- La NDA est une demande que les sociétés pharmaceutiques doivent déposer afin de demander l’approbation réglementaire de nouveaux médicaments auprès de la FDA.
- La demande doit inclure des preuves détaillées issues d’une série d’essais cliniques, dont chacun implique des normes croissantes de preuves scientifiques.
- Bien que la plupart des NDA soient approuvés par la FDA, il est extrêmement difficile de développer un médicament au point de pouvoir déposer une NDA.
Comment fonctionnent les demandes de nouveaux médicaments
Le dépôt d’une NDA représente une étape importante dans la vie d’un nouveau médicament et est étroitement surveillé par les investisseurs. Une fois la NDA soumise, la probabilité que ce médicament reçoive l’approbation de la FDA est généralement très élevée. En conséquence, les entreprises qui déposent des NDA voient souvent le cours de leurs actions s’apprécier avant même que leur réponse de la FDA ne soit obtenue.
Pourtant, atteindre le stade NDA est loin d’être facile. Chaque document NDA doit contenir 15 sections contenant des preuves expérimentales détaillées (y compris des études animales et humaines). Le document doit démontrer en détail la pharmacologie, la toxicologie et les exigences posologiques du médicament proposé ainsi que le processus prévu pour la fabrication du médicament.
La NDA a servi de base à la réglementation et au contrôle des nouveaux médicaments aux États-Unis depuis l’adoption du Food, Drug, and Cosmetic Act (FD&C) en 1938. Depuis lors, divers amendements au FD&C ont progressivement augmenté les normes de preuve nécessaire pour obtenir l’approbation.
L’une des conséquences de ces normes plus strictes est que le processus d’approbation peut prendre beaucoup de temps. L’objectif du Center for Drug Evaluation and Research (CDER) de la FDA est d’examiner et d’agir sur au moins 90% des NDA pour les médicaments standard dans les 10 mois suivant la réception des demandes et six mois pour les médicaments prioritaires. Bien entendu, le calendrier complet du développement de médicaments s’étendra souvent sur une décennie ou plus.
Avantages et inconvénients de la demande de nouveau médicament
Le processus de soumission de NDA n’est qu’une phase d’un processus en plusieurs étapes que les sociétés pharmaceutiques doivent suivre pour réussir à commercialiser un nouveau médicament. Du point de vue de la FDA, ce processus rigoureux est nécessaire pour protéger le public contre les médicaments nocifs ou trompeurs.
D’un autre côté, beaucoup ont soutenu que le processus d’approbation des nouveaux médicaments est excessivement onéreux, posant un obstacle à l’innovation et entraînant une pression à la hausse sur les prix des médicaments.
Exemple de demande de nouveau médicament (NDA)
Supposons que XYZ Pharma soit une société pharmaceutique en phase de démarrage qui a récemment soumis sa première NDA. Avant d’atteindre ce stade, XYZ a investi plusieurs années – et des dizaines de millions de capitaux investis – dans une série d’essais cliniques sur des sujets animaux et humains. Les résultats de ces essais sont parmi les informations les plus critiques contenues dans son NDA et seront au cœur de la décision de la FDA d’approuver ou non son nouveau produit.
Ces essais cliniques se sont déroulés en quatre phases. Les trois premières phases devaient être achevées avant que la NDA ne soit rendue, tandis que la quatrième et dernière étape implique la surveillance continue de l’efficacité du médicament une fois que le produit a été approuvé pour la vente.
À chaque phase des essais, le niveau de preuve requis augmente par rapport à la phase précédente. La troisième phase, au cours de laquelle XYZ a dû effectuer des expériences en double aveugle contrôlées par placebo impliquant plusieurs centaines de personnes, est d’une importance cruciale.
Jusqu’à présent, XYZ a obtenu des résultats favorables de chacune des trois premières phases. En réponse, le cours de l’action de XYZ a considérablement augmenté et la société est maintenant prête à déposer sa NDA. Bien que la plupart des investisseurs pensent que la demande sera approuvée, il y a encore une chance raisonnable que la NDA soit rejetée. Si cela se produit, il est probable que le cours de l’action XYZ diminuera rapidement.